Malgrandaj molekulaj drogoj ĉiam estis la kolono de la farmacia industrio!
Dum preskaŭ jarcento, malgrandaj molekulaj drogoj estis la spino de la farmacia industrio.
Ili havas signifajn avantaĝojn en produktado, transportado kaj stokado, pacienca observo, disponebla celintervalo, imunogeneco, kaj daŭre ludas decidan rolon en pacienca traktado.
La teknologiaj progresoj de la pasinta jardeko ebligis al farmaciaj kompanioj malkovri kaj evoluigi pli kaj pli novigajn malgrandajn molekulaj terapioj por trakti gamon da malsamaj indikoj, kaj en la estonteco, malgrandaj molekuloj daŭre estos la ĉefapogilo de klinikaj kuracaj medikamentoj, ludante kiel eblon. decida rolo en la kuracado de diversaj malsanoj.
Kio estas eta molekula drogo?
Malgrandaj molekulaj medikamentoj estas difinitaj kiel ajna malalta molekula pezo organika komponaĵo kiu estas malkovrita, dizajnita kaj evoluigita por interveni en specifaj fiziologiaj procesoj ene de la organismo. Oftaj malgrandaj molekulaj medikamentoj inkludas antibiotikojn (kiel ekzemple penicilino), analgezikojn (kiel ekzemple paracetamolo), kaj sintezajn hormonojn (kiel ekzemple kortikosteroidoj).
Malgrandaj molekulaj medikamentoj estas la plej aprobitaj specoj de medikamentoj ĝis nun, kun la kapablo rapide penetri ĉelmembranojn kaj interagi precize kun specifaj celoj ene de ĉeloj.
Malgrandaj molekuloj povas kaŭzi terapiajn reagojn en la homa korpo en diversaj manieroj. La tri plej oftaj tipoj estas:
Enzimaj inhibidores: Malgrandaj molekuloj intervenas en la progresado de la malsano blokante enziman aktivecon;
• Receptoraj agonistoj/antagonistoj: Malgrandaj molekuloj interagas kun proteinoj ĉeestantaj sur la ĉela surfaco por aktivigi aŭ bloki ricevilojn;
Jonkanalaj moduliloj: Malgrandaj molekulaj medikamentoj povas reguligi la malfermon kaj fermon de jonaj kanaloj por reguligi la eniron kaj eliron de jonoj kaj trakti malsanojn kiel ekzemple epilepsio.
Tiuj mekanismoj de ago ĉiuj implikas specifan regionon sur la proteino, kio estas la ligpoŝo aŭ aktiva loko de malgrandaj molekuloj. La disvolviĝo de malgrandaj molekuloj estas kutime bazita sur la klasika ŝlosila modelo teorio, kiu adaptas la dezajnon de malgrandaj molekuloj bazitaj sur la spaco, hidrofobeco, kaj elektraj propraĵoj de la liga poŝo, por efike ligi la celon kaj influi ĝian funkcion.
La avantaĝoj de malgrandaj molekulaj drogoj
Kun la pliiĝo de emerĝantaj drogmodeloj kiel ekzemple antikorpoj, genterapio kaj ĉelterapio, malgrandaj molekulaj medikamentoj iam estis konsiderataj kiel malmodernaj, sed fakte, malgrandaj molekulaj medikamentoj daŭre havas sian neanstataŭigeblecon.
Kompare al biologiaj agentoj, malgrandaj molekuloj ankoraŭ havas signifajn avantaĝojn en produktado, transportado, pacienca observo, disponebla celintervalo, imunogeneco kaj aliaj aspektoj.
Malgrandaj molekuloj havas relative simplajn strukturojn, kun molekula pezo ĝenerale ne superante 500 Daltonojn, kaj povas esti personecigitaj por renkonti specifajn terapiajn bezonojn;
Ĝi estas kutime tre stabila kaj malofte postulas specialigitajn konservadkondiĉojn kiel ekzemple estado metita sub malaltajn temperaturojn; Konduto en la korpo estas kutime antaŭvidebla kaj facile administrebla.
Krome, malgrandaj molekuloj povas facile cirkuli kaj moviĝi ene de la organismo, translokiĝi de la intesto per sanga fluo al la loko de ago, penetri la ĉelan membranon por atingi intraĉelajn celojn kaj havi riĉan multfunkciecon, igante ilin nemalhaveblaj en diversaj medicinaj kampoj kiel ekzemple. onkologio, kardiovaskula sano, infektaj malsanoj, mensa sano kaj neŭrologiaj malsanoj.
Malgrandaj molekuloj estis, estas kaj daŭre estos la ĉefapogilo de klinikaj terapiaj medikamentoj en la pasinteco, nuna kaj estonteco.
En la pasintaj 15 ĝis 20 jaroj, granda nombro da malgrandaj molekulaj drogoj estis aprobita de la FDA kaj havis profundan efikon al paciento prizorgo, inkluzive de Cymbalta por trakti depresion kaj angoron, Viagra por trakti erektila misfunkcio, Tagrisso por celi NSCLC, kaj Eliquis por atria fibrilado kaj antikoagulado.
Fakte, la nombro de novaj eta molekulaj drogoj aprobitaj de la FDA pliiĝis je pli ol 50% lastan jaron, kun 34 novigaj malgrandaj molekulaj drogoj aprobitaj en 2023 kaj nur 21 en 2022. Krome, malgrandaj molekulaj drogoj ankaŭ konsistigis 62% de la drogoj. totala FDA aprobis novajn medikamentojn en 2023, indikante ke malgrandaj molekuloj daŭre estas decidaj por la akcelo de sanservo.
En la supraj 100-listoj de vendoj de drogoj en 2021, estis entute 45 etaj molekulaj medikamentoj, okupante 36% de la totala venda enspezo; Estas 11 malgrandaj molekulaj kontraŭtumoraj drogoj, kiuj eniris la TOP100-liston, kun totala vendo-enspezo de 51,901 miliardoj da usonaj dolaroj. La plej alta venda enspezo estas 12,891 miliardoj da usonaj dolaroj por lenalidomido; En 2022, la totala vendo de malgrandaj molekulaj medikamentoj nur en la Supraj 10 atingis 96,6 miliardojn da usonaj dolaroj, kaj Paxlovid vendis ĝis 18,9 miliardojn da usonaj dolaroj tutmonde, plene pruvante la merkatan potencialon de malgrandaj molekulaj drogoj.
