在再生醫學領域，如人工器官、神經修復等。或根據蛋白質結構分析數據針對功能域開發相應的抑製劑（如酶抑製劑）。利用微陣列核酸芯片或蛋白質芯片尋找致病基因。或者利用抗體技術將毒素送入帶有特殊標記的癌細胞中。或者利用基因克隆技術進行基因治療。基因治療是利用分子生物學的方法，將靶基因導入患者體內，表達靶基因產物，從而達到治療疾病的目的。它是現代醫學與分子生物學相結合而誕生的新技術。基因治療作為治療新疾病的新方法，為一些難治性疾病的根治帶來了曙光。